Hoppa till huvudinnehållet

Vi ser tillbaka på 2020 och frågar: Vad ger dig hopp inför det nya året?

Efter månader av rädsla och osäkerhet frågade vi några representanter för sällsynta sjukdomar om vad som driver dem framåt.

Redaktörens anmärkning: Vi bad patienter, ledare för organisationer för sällsynta sjukdomar och anställda hos CSL Behring att blicka framåt mot 2021. I dessa artiklar presenterar vi deras svar.

Story
Hitta hopp för det nya året

Lutz BonackerLutz Bonacker, Senior Vice President/GM för europeisk kommersiell verksamhet

”Erfarenheterna, utmaningarna och ibland även hindren COVID lagt i vår väg 2020 har inte varit lätta. Trots dessa svårigheter finns det tre saker jag tar med mig från 2020 som ger mig mycket hopp:

  1. Alla mina kollegor som arbetar på CSL Behring har snabbt kunnat kliva fram och fortsätta att göra vad vi behövde göra för att säkerställa att våra viktiga produkter når patienter med sällsynta och allvarliga sjukdomar.    
  2. Inom den biologiska läkemedelsindustrin har vi sett nya sätt att samarbeta, oavsett om det är på vaccinsidan eller i CoVIg-19 Plasma Alliance – allt efter ledorden: Saker går snabbare när man samarbetar.        
  3. Grupper som berörs av sällsynta sjukdomar, som patienter, hälso- och sjukvårdspersonal, regeringar och betalningsansvariga, har hittat nya sätt att samarbeta genom virtuella verktyg, flexibilitet för att säkerställa tillgång och genom att tänka på hur produktutnyttjande via självadministrering kan eliminera behovet av sjukhusbesök och därmed minska infektionsrisken och frigöra värdefull tid för sjuksköterskor och läkare.”

Något som förenar ledare inom organisationer som berörs av sällsynta sjukdomar är förhoppningen att nya samarbeten mellan organisationer kan användas för att hitta nya behandlingar för patienter som lever med sällsynta diagnoser. I början av pandemin hjälpte CSL Behring till med att lansera CoVIg-19 Plasma Alliance ett samarbete på en helt ny nivå med andra plasmaindustriledare för att skapa en potentiell plasmaderiverad hyperimmun behandling för de som lider av allvarliga komplikationer från COVID-19. 

 

Alain BaumannAlain Baumann, CEO, världsfederationen för hemofili WFH

”Det här året har varit en utmaning världen över för grupper som berörs av blödningssjukdomar. Det har satt unikt hög press på både patienter och vårdpersonal. Lyckligtvis är vi en stark gemenskap. Vi har ställts inför många kriser genom vår historia – och vi har alltid anpassat oss till den nya verkligheten samtidigt som vi förblivit enade.”

Liksom Bonacker ser Baumann att det hittills oöverträffade samarbetet mellan huvudaktörer i den medicinska världen kommer ge utdelning för patienter med sällsynta sjukdomar när världen återgår till någon form av normalitet.

”Vad jag vet är att vi säkerligen kommer utnyttja och fortsätta använda de verktyg vi har utvecklat under COVID-19-krisen för att kunna ge patienter ännu bättre vård i framtiden.”

 

Johan PrevotJohan Prevot, ordförande för Internationella patientorganisationen för primära immunbrister (IPOPI):

COVID-19 utbröt oväntat i vår värld, tog oss på sängen, förde med sig rädsla och sådde tvivel och osäkerhet om framtiden. Under en sådan instabil tid är det av största vikt att omge dig med tillförlitliga, pålitliga och stödjande partners.

Grupper som berörs av primära immunbrister har på ett fantastiskt sätt gått samman för att möta dessa utmaningar…Det har bekräftat och visat vår övertygelse om att vi är starkare när vi arbetar tillsammans. Det har också visat oss att varje utmaning innebär en möjlighet att driva förändringar. Förändringar så att vikten av förebyggande, rättvis tillgång till diagnos och vård, av att sätta patienten i centrum och av internationellt samarbete får ett större erkännande och integreras i hälso- och sjukvårdspolitiken. Detta ger mig stort hopp om framtiden och ett förnyat förtroende för vår förmåga att gå samman i de mest utmanande av tider.”

IPOPI som representerar patienter runt om i världen gav sitt första uttalande i februari, med syfte att ge tillförlitlig, evidensbaserad information och vägledning till berörda grupper. I mars gick man samman med nio andra grupper från hela världen för att ge ett uttalande om bästa praxis för patientgrupperna. Och under hela 2020 samarbetade IPOPI i grupper med intressenter för att erbjuda utbildningsmöjligheter, medvetenhet och opinionsbildningskampanjer och för att stödja forskning. IPOPI anpassade sig genom att flytta ut sitt arbete, sin kommunikation och sina kontaktmetoder på nätet så att organisationen kunde fortsätta på rätt väg och uppfylla sitt uppdrag. 

 

Vicki och Fred ModellVicki och Fred Modell, grundare av och ledare för Jeffrey Modell Foundation:

Förhoppningsvis kommer historien att visa att 2020 bara var ett tidsögonblick – om än en förödande tid fylld av osäkerhet, rädsla, oro och en aldrig tidigare skådad och extraordinär förlust av liv. Trots utmaningarna har Jeffrey Modell Foundations uppdrag om hopp, opinionsbildning och handling inte försvagats. Faktum är att pandemin har gett oss ny energi och manat oss att uppfylla otillfredsställda medicinska behov och att generöst finansiera viktig forskning som kan genomföras nu och långt in i framtiden.

Detta år fick vi bekräftat att oavsett vilka hinder som sätts i vår väg är vi ostoppbara och kommer att fortsätta vår resa för att ”göra något”, tills alla patienter med primära immunbrister kan få tillgång till rätt diagnos så tidigt som möjligt och rättvis tillgång till behandlingar. Vår förhoppning inför den närmaste framtiden är att vi kan fortsätta att kämpa för patienter med sällsynta diagnoser och förvandla deras tårar till skratt och deras oro till mirakel.”

När något påverkar grupper som berörs av primär immunbrist kan du utgå från att Vicki och Fred Modell dyker upp. Modell grundade sin stiftelse 1987, drivna av sorg som följd av deras 15-årige son Jeffreys död, som inträffade på grund av komplikationer från primär immunbrist. Under mer än 30 år av opinionsbildning, har de samlat in miljontals dollar och organiserat den medicinska gemenskapen runt om i världen genom att upprätta JMF-centra i 86 länder på sex kontinenter.

Under pandemin delade stiftelsen resurser med patienter och stödde det kritiska behovet av plasmadonationer. I november meddelade JMF Centre i Melbourne, Australien att deras forskare hade publicerat en undersökning om komplexiteten i immuniteten mot viruset som orsakar COVID-19.


När COVID-19-pandemin slog till sade många att patienter med sällsynta sjukdomar var unikt väl rustade att klara utmaningen. De tråkiga försiktighetsåtgärderna och vaksamheten som krävdes för att undvika infektioner var inget nytt för många människor som dagligen lever med en allvarlig kronisk sjukdom.

Även om de redan var bekanta med infektionskontroll var osäkerheten och isoleringen inte lätt för någon. Och ändå kunde de hitta särskilda skäl att vara hoppfulla inför 2021. Här är insikter från två patienter med sällsynta sjukdomar:

 

Richard LovrichPandemin tvingade fram virtuell kommunikation - och gav vissa patienter tillgång till gemenskapen för de med sällsynta sjukdomar för första gången.

Kommunikation i ZOOM-stil har fört oss samman mer och gjort det möjligt för många som normalt är för sjuka eller saknar resurser för att kunna delta att vara med. En kommunikationsvinst” sade Richard Lovrich som har den sällsynta sjukdomen alfa1-antitrypsinbrist, en genetisk sjukdom som påverkar lungorna och andningen.

Under ett typiskt år skulle Lovrich vara ute på vägen för att öka medvetenheten och ta kontakt med andra patienter. Istället stannade han nära hemmet och kunde tillryggalägga en hel del cykelmil för månaden för alfa1-medvetenhet.

 

Karen SkalvollSom paraidrottare är hon van att anpassa sig och låter sig inte hindras – ens av en global pandemi.

Liksom Lovrich har den norska idrottaren Karen Skålvoll alfa1-antitrypsinbrist och har ett späckat schema med resor och opinionsbildningsarbete. Trots sin lungsjukdom tävlar hon vanligtvis i styrketräning och uthållighetstävlingar runt om i världen. Skålvoll har, bara som exempel, dragit ett flygplan. Men pandemin gjorde att hon fick ställa in alla planerade resor och tävlingar.

Hon anpassade sig, fortsatte träna hemma och lade sin energi på att laga hälsosam mat och på att arbeta i trädgården. Skålvoll sa att hon fann ett skimmer av hopp genom hur alfa1-gemenskapen fick ännu bättre kontakt med varandra och gav tillbaka mer än någonsin under 2020. När hon blickar framåt mot 2021 är hon ivrig att förnya och förstärka dessa kontakter – personligen.

”Jag är säker på att gemenskapen för oss med sällsynta sjukdomar kommer vara ostoppbar när vi kan börja resa igen för att sprida medvetenhet” säger hon.