Genterapi vid hemofili – en överblick

Hemofili är en ärftlig blödnings- rubbning som beror på ett fel i en specifik gen. Med hjälp av genterapi kan du få en fungerande kopia av den genen.

Det kan räcka med en liten ökning av nivåerna av koagulationsfaktor för att minska antalet blödningar.

Genom att mäta nivåerna av koagulationsfaktor i ditt blod kan man enkelt värdera hur effektiv genterapin är.

Möjliggöra för din lever att producera sin egen koagulationsfaktor under en lång tid framöver.

Nivåerna av koagulationsfaktor ska vara stabila över en viss tid, utan de toppar och dalar som kan uppstå med annan behandling som tas förebyggande (profylax) eller vid behov.

Minska – eller till och med helt stoppa – spontana blödningar och det livslånga behovet av regelbundna infusioner.